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Rostocker Unimedizin forscht an Behandlung von Muskelschwund

20. May 2020
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Prof. Dr. Dr. Andreas Hermann

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PD Dr. Christoph Kamm

Studie bestätigt Wirksamkeit von neuem Medikament für erwachsene Patienten

Zwischen 50 und 100 Patienten, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) – Muskelschwund – leiden, gibt es in ganz Mecklenburg-Vorpommern. Die Betroffenen sind durch die Krankheit, die mit Lähmungen bis hin zum Verlust der Sprechfunktion einhergeht, erheblich eingeschränkt, Medikamente bringen häufig nicht den gewünschten Erfolg. Die Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock hat an einer Studie mitgewirkt, mit der die Wirksamkeit einer neuartigen Therapie bei erwachsenen Patienten jetzt erstmals belegt wurde.

Für die Studie, bei der die Rostocker Spezialisten mit Kollegen aus neun weiteren Deutschen Muskelzentren zusammenarbeiteten, wurden erwachsene SMA-Patienten mit dem Medikament Nusinersen behandelt. Dabei handelt es sich um eine genmodifizierende Therapie, die den Patienten über das Rückenmarkswasser verabreicht wird. Der Wirkstoff ist für alle Altersstufen und alle Krankheitstypen zugelassen, bisher fehlten jedoch verlässliche wissenschaftliche Aussagen darüber, wie wirksam das Mittel bei erwachsenen Patienten ist. Für die Studie wurden 139 Patienten zwischen 16 und 65 Jahren über 14 Monate mit dem Medikament behandelt. 

Mit klarem Ergebnis: Bei den erwachsenen Patienten, bei denen die Krankheit zum Teil schon stark fortgeschritten war, stellten sich deutliche Behandlungserfolge ein. „Ursprünglich hatten wir lediglich erwartet, dass die Erkrankung durch das Medikament aufgehalten werden kann und nicht, dass sich die Symptome messbar verbessern“, sagt PD Dr. Christoph Kamm, Studienleiter aus der Rostocker Neurologie. „Da wir nun bestätigen konnten, dass die Therapie in allen Altersgruppen wirkt, wird es in Zukunft keine unbehandelten SMA-Patienten mehr geben“, ergänzt Prof. Dr. Dr. Andreas Hermann, Studienleiter des Studienzentrums Dresden, der seit 2019 die Sektion für Translationale Neurodegeneration „Albrecht Kossel“ an der Rostocker Unimedizin leitet. 

Helmut Mädel, ehrenamtlicher Leiter des Landesverbandes MV der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), zeigt sich beeindruckt von den Ergebnissen: „Obwohl im dünn besiedelten Mecklenburg-Vorpommern naturgemäß nicht so viele erwachsene SMA-Patienten leben, gelang es durch die Studie, diese Therapie vielen Patienten zukommen zu lassen.“ Die Rostocker Neurologie ist von der DGM als Muskelzentren zertifiziert. Die Ergebnisse aus der Studie wurden jetzt in der international anerkannten Fachzeitschrift Lancet Neurology veröffentlicht.